Intismeran併用Phase 3がRFS・DMFSを達成
切除後高リスク悪性黒色腫のINTerpath-001で、個別化ネオアンチゲン療法intismeran＋KEYTRUDAがKEYTRUDA単独に対し、無再発生存期間（RFS）と無遠隔転移生存期間（DMFS）の主要評価項目を達成しました。
次に見る点効果量、全生存期間の成熟度、安全性、個別製造の所要時間と商用スケール、規制当局との申請方針。ホームへ戻るAmylyx / SEC Cullinan / SEC Silence Therapeutics / SEC BioVie Definium / SEC Altimmune / SEC Q32 Bio / SEC Legend Biotech / SEC Denali / Biogen / SEC Immunovant / SEC Entrada / SEC Celcuity / SEC Intellia / SEC Veradermics / SEC Revolution Medicines / SEC Kodiak / SEC Maze / SEC argenx / SEC Palvella / SEC Gossamer Bio / SEC Aprea / SEC U.S. FDA Capricor Therapeutics U.S. FDA Gain Therapeutics
RECENT CATALYSTS · PRIMARY SOURCES
2026年 直近の臨床・規制イベント
NYSE・Nasdaq上場の創薬企業から、開発価値と株価への影響が大きい臨床データ発表を優先し、承認・規制イベントとともに一次情報で確認して整理しています。肯定的な結果だけでなく、主要評価項目未達も収録します。
- 掲載イベント
- 26
- 臨床データ
- 22
- 確認日
- 2026.08.30
結果の読み方 トップラインは速報値で、後の学会発表・査読論文・規制審査で解釈が変わる場合があります。主要評価項目の達否、対照群、症例数、効果量、安全性を分けて確認してください。
2026 CLINICAL DATA · PRIORITY
2026年の主要な臨床データ発表
Phase 3・登録試験、Phase 2トップライン、初期ヒトPoCを優先掲載。成功・未達の両方を、発表日の新しい順に並べています。
22 EVENTS
Moderna / Merck
AvexitideのPhase 3 LUCIDITYが主要評価項目を達成
胃バイパス術後低血糖を対象とした78例の無作為化Phase 3で、GLP-1受容体拮抗薬avexitideの良好なトップライン結果を公表しました。
次に見る点低血糖イベント減少の効果量、用量間差、安全性、申請時期と対象患者の定義。Zipalertinib併用Phase 3が中間解析でPFSを達成
EGFR exon 20挿入変異を有する未治療NSCLCのREZILIENT3で、zipalertinib＋化学療法が化学療法単独に対し、計画中間解析でPFSを統計学的かつ臨床的に有意に改善しました。
次に見る点PFSの絶対値とハザード比、OS成熟度、安全性、一次治療での競争力と申請計画。DivesiranのPhase 2 SANRECOが主要評価項目を達成
瀉血依存性真性多血症48例で、siRNA divesiranの臨床反応率は88%、プラセボは19%でした。6週・12週ごとの両投与群で効果が認められました。
次に見る点反応の持続性、血栓イベント、鉄代謝・安全性、12週投与間隔の再現性、Phase 3設計。BezisterimのPhase 2 SUNRISE-PDトップラインを公表
早期パーキンソン病で運動・非運動症状と複数バイオマーカーの改善を報告。一方、探索的試験で示されたp値は名目値で、多重性調整は行われていません。
次に見る点事前規定解析の再現性、効果量と持続性、安全性、次段階試験での統計設計。DT120 ODTのPhase 3 Emergeが主要評価項目を達成
大うつ病性障害149例で、Week 6のMADRSはプラセボ補正8.1点改善し、主要評価項目と主要な副次評価項目を達成しました。
次に見る点独立したPhase 3での再現性、効果持続、安全性、投与時管理、規制当局との申請要件。PemvidutideのPhase 2 RECLAIMが飲酒量を有意に低減
中等度～重度アルコール使用障害で、週当たり大量飲酒日数の主要評価項目を達成し、WHOリスクレベル低下やPEthでも肯定的な結果を報告しました。
次に見る点効果量と欠測処理、体重減少との関係、継続率、安全性、登録試験の設計。BempikibartのSIGNAL-AA 36週データを公表
重症円形脱毛症のPhase 2a Part Bで、mITT集団のSALTスコアは平均35.3%低下し、40.0%がSALT-20に到達しました。試験は非盲検です。
次に見る点対照群を置く登録試験での再現性、脱毛範囲別の反応、オフ薬後の持続性、安全性。LEGNLegend Biotech臨床データ
LB2501でin vivo CAR-Tの初期ヒトPoCを報告
再発・難治B細胞リンパ腫のPhase 1で、用量レベル2はORR 100%、CR 83.3%を報告。リンパ球除去なしで単回投与後の体内CAR-T増殖を確認しました。
次に見る点症例数拡大後の奏効持続、低用量群との差、ベクター分布・挿入安全性、CRSと長期追跡。BIIB122のPhase 2b LUMAが主要・副次評価項目を未達
早期パーキンソン病648例で、LRRK2阻害薬BIIB122は疾患進行をプラセボより遅らせず、主要・副次評価項目を達成しませんでした。特発性PDでの開発は中止されました。
次に見る点LRRK2変異保有者を対象とするBEACONへの外挿可能性、バイオマーカーと臨床効果の乖離。IMVTImmunovant臨床データ
IMVT-1402の難治性RA 16週データを公表
非盲検期間の評価可能165例で、ACR20、ACR50、ACR70反応率はそれぞれ72.7%、54.5%、35.8%でした。新たな薬剤関連安全性シグナルは報告されませんでした。
次に見る点無作為化維持期間でのプラセボ比較、反応持続、IgG低下と安全性、疾患修飾効果。ENTR-601-44のDMD Phase 1/2 Cohort 1データを公表
3回の6 mg/kg投与で安全性の主要目的を達成し、ジストロフィンはベースライン4.00%から2.36ポイント増加。機能指標Time to Rise velocityはプラセボ比で名目上有意でした。
次に見る点高用量Cohort 2でのジストロフィン増加、機能評価の事前規定性、腎安全性、持続性。GedatolisibのPhase 3がPIK3CA変異群でPFSを達成
HR陽性HER2陰性進行乳がんのVIKTORIA-1で、gedatolisib併用療法がPIK3CA変異コホートの主要評価項目PFSを達成しました。
次に見る点三剤・二剤レジメン別の効果、安全性と治療中止率、既存PI3K/AKT阻害薬との比較。In vivo CRISPR治療lonvo-zのPhase 3が主要評価項目を達成
遺伝性血管性浮腫のHAELOで、単回投与lonvo-zはWeek 5–28の平均発作率をプラセボ比87%低下させ、主要・主要副次評価項目を達成しました。
次に見る点長期発作抑制、編集の持続性、遅発性安全性、BLA審査と一回投与治療の導入体制。MANEVeradermics臨床データ
VDPHL01のPhase 2/3 Study 302が全主要評価項目を達成
男性型脱毛症500例超で、徐放性経口ミノキシジルVDPHL01の両用量が毛髪数と患者報告の主要・主要副次評価項目を達成しました。
次に見る点確認Phase 3での再現性、心血管安全性、用量選択、長期継続率と承認申請パッケージ。DaraxonrasibのPhase 3がPFS・OSを達成
既治療の転移性膵管腺がんを対象としたRASolute 302で、daraxonrasibは標準化学療法に対しPFSとOSを統計学的かつ臨床的に有意に改善しました。
次に見る点OS効果量、RAS変異別の一貫性、安全性、規制申請と一次治療への展開。KODKodiak Sciences臨床データ
ZenkudaのPhase 3 GLOW2が糖尿病網膜症で主要評価項目を達成
DRSS 2段階以上改善はZenkuda群62.5%、sham群3.3%。視力を脅かす合併症リスクも85%低下したと報告しました。
次に見る点先行Phase 3との整合性、眼内炎症、安全性、投与間隔、複数適応を束ねるBLA戦略。MZE829がAPOL1腎症で初期臨床PoCを報告
Phase 2 HORIZONの15例で、Week 12のuACRは平均35.6%低下し、50%が30%超の低下を達成。重篤または重度の治療関連有害事象は報告されませんでした。
次に見る点症例数拡大後の再現性、対照群との比較、腎機能への長期効果、ピボタル試験設計。VYVGARTのPhase 3が眼筋型重症筋無力症で主要評価項目を達成
ADAPT OCULUSはWeek 4のMGII眼症状スコアでプラセボに対する統計学的有意差を示し、主要評価項目を達成しました。
次に見る点効果の持続、症状別の臨床的意味、安全性、sBLAの受理と適応拡大の商業効果。QTORIN rapamycinのPhase 3 SELVAが全評価項目を達成
微小嚢胞性リンパ管奇形で、主要評価項目、事前規定の主要副次評価項目、4つの追加副次評価項目をすべて達成しました。
次に見る点単群・ベースライン対照デザインの規制上の受け止め、安全性、NDA提出と対象年齢。GOSSGossamer Bio臨床データ
SeralutinibのPhase 3 PROSERAが主要評価項目を未達
肺動脈性肺高血圧症390例で、Week 24の6分間歩行距離はプラセボ補正13.3m改善したものの、p=0.032で事前規定のα=0.025を満たしませんでした。
次に見る点FDAが総合データをどう評価するか、地域差、肝酵素上昇、申請後に追加試験を求められる可能性。APR-1051で2例目の未確認部分奏効を報告
Phase 1 ACESOT-1051で、PPP2R1A変異子宮内膜がん患者に2例目の未確認部分奏効を報告。初回画像で標的病変は50%縮小しました。
次に見る点確認画像での奏効確定、奏効持続、用量拡大後のORR、安全性、変異別患者選択。REGULATORY & DEVELOPMENT · REAL DATA
承認・規制・開発イベント
FDA承認、審査日変更、IND許可など、臨床データ発表以外の重要イベントです。
4 EVENTS
RAS阻害薬Rasonqueを転移性膵がんでFDA承認
FDAはdaraxonrasibを、既治療または多剤併用療法が難しい転移性膵管腺がんに承認。無作為化試験では全生存期間中央値が13.2カ月、標準化学療法群は6.7カ月でした。
次に見る点RAS(ON)プラットフォームの商業化検証、立ち上がり、実臨床での安全性と適応拡大。DeramiocelのPDUFA期日を11月22日へ延長
FDAはHOPE-3の24カ月追跡データなどを含むBLA改訂を重要な追加資料として受理し、審査期限を3カ月延長しました。承認判断はまだ行われていません。
次に見る点上肢機能に絞った適応案、追加解析の受け止め、最終的なベネフィット・リスク判断。GSDIa向けAAV8遺伝子治療Genglycosを迅速承認
GSDIaで初の承認治療。主要評価項目の1日コーンスターチ摂取量はベースラインから平均31%減少し、FDAは確認試験の実施を条件としました。
次に見る点確認試験での臨床的有用性、肝毒性などの安全性、希少疾患におけるAAV治療の導入状況。RexaceractのPhase 2移行に向けたINDをFDAが許可
パーキンソン病を対象とするrexaceractについてFDAのIND許可を報告。Phase 1bの9カ月延長データは2026年10月の国際学会で発表予定です。
次に見る点長期安全性、GBA1の有無をまたぐバイオマーカーと臨床シグナル、Phase 2の用量設計。