In vivo CRISPR治療lonvo-zのPhase 3が主要評価項目を達成遺伝性血管性浮腫のHAELOで、単回投与lonvo-zはWeek 5–28の平均発作率をプラセボ比87%低下させ、主要・主要副次評価項目を達成しました。
CRISPR-Cas9一次情報で確認
Phase 3
銘柄分析へ戻るPROGRAMMODALITY / TARGETDISEASESTAGE 企業開示・規制資料を基に編集。最新状況は一次情報で再確認してください。
REAL DATA · UPDATED 2026-08-30
NTLA
Intellia Therapeutics
Intellia Therapeuticsの直近臨床・規制イベントを、推計時価総額と一次情報へ接続した調査ページである。開発品の結果だけでなく、次の試験設計、規制対応、安全性、商業化まで連続して検証できる。
- 終値
- $13 2026-08-31
- 推計時価総額
- $17.82億 SEC shares adjusted
- 企業フェーズ
- Phase 3あり・上市品なし MEDCRATES銘柄ユニバースでは、Phase 3の開発品を持ち上市品のない企業として分類している。
- 直近イベント
- 1件 一覧掲載の臨床・規制イベント
時価総額とカタリストを読み込んでいます…
PIPELINE
主要パイプライン
製品・試験単位で、標的、疾患、開発段階を分離しています。
TECHNOLOGY & BUSINESS ASSESSMENT
技術・事業評価
要点
Intellia Therapeuticsの直近臨床・規制イベントを、推計時価総額と一次情報へ接続した調査ページである。開発品の結果だけでなく、次の試験設計、規制対応、安全性、商業化まで連続して検証できる。
- 企業フェーズ：Phase 3あり・上市品なし
- 主要技術：
- 追跡対象：1件の主要プログラム、1件の重要イベント、1件の一次情報
技術仮説と実装上の核心
、遺伝子医薬を含む開発ポートフォリオである。直近イベントの臨床効果、安全性、用量反応、と一次情報を対応させ、プラットフォームの再現性を評価する必要がある。
現在の検証単位：In vivo CRISPR治療lonvo-zのPhase 3が主要評価項目を達成（一次情報で確認／Phase 3）。プラットフォーム全体ではなく、標的・送達・疾患・用量ごとに成立性を確認する必要がある。
標準治療との差と臨床的な意味
希少遺伝性疾患、肝・代謝・内分泌、循環器における既存治療との差は、有効性の大きさだけでなく、忍容性、投与負担、効果持続、を含めて判断する必要がある。
差別化は作用機序だけでは決まらない。比較対照、患者選択、効果の大きさと持続性、安全性、投与・製造負担まで含め、実臨床で置き換わる理由が示されるかを確認する必要がある。
今後の要検証事項
今後の評価で最優先となる論点は、長期発作抑制、編集の持続性、遅発性安全性、BLA審査と一回投与治療の導入体制。である。この進捗は、現在の企業価値を支える科学的仮説が実臨床で再現されるかを判断する中核材料となる。
HISTORY
会社の節目
In vivo CRISPR治療lonvo-zのPhase 3が主要評価項目を達成
COMPANY PROFILE
企業情報
取引所Nasdaq
本拠地United States
主要モダリティCRISPR-Cas9、遺伝子医薬
主な対象領域希少遺伝性疾患、肝・代謝・内分泌、循環器
SOURCES & FRESHNESS
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本画面は教育・情報提供目的であり、医療行為、投資助言または証券の推奨ではありません。時価総額は推計であり、カタリストと価格変動の因果関係を示しません。