MEDCRATES［メドクラテス］

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TECHNOLOGY LIBRARY

分子技術を、同じ物差しで。

10秒の概念図から、作用機序・delivery・臨床で見るべき指標まで段階的に掘り下げます。

3技術を比較

01

Genome Editing

3 technologies

DNARNA酵素新規DNA変異・リスク

Genome EditingHuman efficacy signal

CRISPR-Cas9

DNA二本鎖を切断し、細胞の修復機構を利用して遺伝子を変える。

in vivo / ex vivo血液・免疫細胞・肝臓・眼

DNARNA酵素新規DNA変異・リスク

Genome EditingHuman safety evidence

Base Editing

DNA二本鎖を切断せず、特定の塩基を化学的に変換する。

in vivo / ex vivo血液・免疫細胞・肝臓

DNARNA酵素新規DNA変異・リスク

Genome EditingAnimal proof of concept

Prime Editing

DNA二本鎖切断を必要とせず、指定した新しい配列をDNAへ書き込む。

in vivo / ex vivo血液・免疫細胞・肝臓・筋肉（研究段階）

02

Gene Silencing

1 technologies

DNARNA酵素新規DNA変異・リスク

Gene SilencingHuman efficacy signal

RNAi

siRNAが標的mRNAを分解へ導き、タンパク質産生を抑える。

in vivo / ex vivo肝臓中心・conjugate/送達依存

03

Cell Therapy

1 technologies

DNARNA酵素新規DNA変異・リスク

Cell TherapyHuman efficacy signal

ex vivo Editing

患者細胞を体外で編集・検査・増幅してから戻す。

ex vivo血液・免疫細胞

04

Gene Delivery

3 technologies

DNARNA酵素新規DNA変異・リスク

Gene DeliveryHuman efficacy signal

LNP Delivery

脂質粒子がRNAや編集装置を包み、細胞質へ届ける。

in vivo肝臓中心・組成依存

DNARNA酵素新規DNA変異・リスク

Gene DeliveryHuman efficacy signal

AAV Delivery

AAVベクターが遺伝子ペイロードを細胞核へ運ぶ。

in vivo血清型・投与経路依存

DNARNA酵素新規DNA変異・リスク

Gene DeliveryHuman efficacy signal

in vivo Editing

編集装置を患者へ直接投与し、体内の標的細胞を編集する。

in vivo肝臓ほか・送達法依存

05

Antibody / Protein Engineering

今後追加予定

このカテゴリーのMVPコンテンツは準備中です

06

Molecular Biology

2 technologies

DNARNA酵素新規DNA変異・リスク

Molecular BiologyHuman efficacy signal

DNA → RNA → Protein

DNA情報がRNAへ転写され、タンパク質へ翻訳される基本の流れ。

in vivo / ex vivo全身

DNARNA酵素新規DNA変異・リスク

Molecular BiologyHuman efficacy signal

Mutation

DNA配列の変化がRNA・タンパク質・細胞機能へ影響する。

in vivo / ex vivo全身