Genome EditingHuman safety evidence

Base Editing

DNAの一文字を直す修正ペン

DNA二本鎖を切断せず、特定の塩基を化学的に変換する。

MODE: in vivo / ex vivo
MAIN ORGANS: 血液・免疫細胞・肝臓
KEY DIFFERENCE: 対応する塩基変換をDSBなしで行う
UPDATED: 2026-08-25

LEVEL 1—2

メカニズムを再生

Level 3 Deep Dive

BASE EDITINGMOLECULAR MECHANISM

DNARNA酵素新規DNA変異・リスク

STEP 01 / 03

editing window

deaminaseが作用できる数塩基の範囲を示します。

INVESTOR LENS

投資家にとっての意味

DSBを避けて高効率の1塩基変換を狙えますが、編集可能な置換型とbystanderの機能影響が価値を左右します。

What must be proven

標的細胞へ十分に届くか
編集効率が臨床効果に十分か
編集結果が長期間維持されるか
意図しない編集が許容範囲か
免疫反応が管理可能か
製造・投与をスケールできるか

Key failure modes

window内のbystander編集
標的塩基がwindowに入らない
DNA/RNA off-target
編集率不足
delivery不足
製品不均一性

Evidence maturity

Concept onlyIn vitro evidenceAnimal proof of conceptHuman safety evidenceHuman efficacy signalConfirmatory evidence

独自スコアではなく、公開エビデンスの段階を表示します。

LEVEL 3 / DEEP DIVE

分子機構・制約・検証指標

簡易比喩から離れ、実際の分子構成と臨床上の成功条件を確認します。

COMPONENTS

構成分子

Cas nickaseまたはdCas
guide RNA
cytidine / adenine deaminase
修復制御要素

MECHANISM

詳細な作用機序

Cas足場が標的DNAを開き、露出した一本鎖DNAのediting window内でdeaminaseが塩基を変換。修復・複製を介して置換が固定されます。

EDIT TYPES

適用可能な編集

C•G→T•A
A•T→G•C
stop codon導入
splice部位編集

DELIVERY

送達方法

mRNA/LNP
electroporation
分割AAVなど

LIMITATIONS

主な制約

変換タイプ
PAM
editing window
bystander edit
大型payload

MEASUREMENT FRAMEWORK

前臨床・臨床で確認すべき指標

目的塩基変換率: 標的細胞でのdesired edit

bystander: window内の非標的塩基変換

indel: 片鎖ニック等に伴う副生成物

off-target: Cas依存・deaminase依存の両面

delivery: 臓器・細胞別曝露と機能編集

COMPANY → ASSET → TECHNOLOGY

情報源

科学的主張は原著論文を優先し、企業情報は公式情報として区別しています。更新日 2026-08-25

paper

Programmable editing of a target base in genomic DNA without double-stranded DNA cleavageNature ・ 2016-04-20 ・ DOI 10.1038/nature17946