BEAM-302の更新Phase 1/2データ
AAT欠損症を対象とするin vivo Base Editing候補BEAM-302の詳細な更新臨床データを、ERS Congress 2026のlate-breaking口演で公表する予定です。
次に見る点変異修復率、機能性M-AAT、総AAT、肝・肺指標、用量反応、肝安全性とpivotal cohortの用量根拠。ホームへ戻るGain Therapeutics Rapport Therapeutics / SEC Kymera Therapeutics / SEC Kymera Therapeutics / SEC Beam Therapeutics / SEC Roivant Sciences / SEC Roivant Sciences / SEC Immunovant / SEC Immunovant / SEC Cabaletta Bio / SEC Enanta Pharmaceuticals / SEC Kodiak Sciences / SEC Helus Pharma / SEC ALX Oncology / SEC Beam Therapeutics / SEC Editas Medicine / SEC Zenas BioPharma / SEC Harmony Biosciences / SEC Harmony Biosciences / SEC Alto Neuroscience / SEC LB Pharmaceuticals / SEC Cabaletta Bio / SEC Kodiak Sciences / SEC ALX Oncology / SEC Alto Neuroscience / SEC Tempest Therapeutics / SEC Seaport Therapeutics / SEC Mirum Pharmaceuticals / SEC Prime Medicine / SEC Prime Medicine / SEC Editas Medicine / SEC Roivant / SEC Roivant / SEC Enanta Pharmaceuticals / SEC Enanta Pharmaceuticals / SEC Century Therapeutics / SEC Alto Neuroscience / SEC Kymera Therapeutics / SEC EyePoint Pharmaceuticals / SEC Altimmune / SEC Prime Medicine / SEC Cabaletta Bio / SEC Cartesian Therapeutics / SEC Beam Therapeutics / SEC Intellia Therapeutics / SEC Nuvalent / SEC Ultragenyx Pharmaceutical Praxis Precision Medicines Biofrontera Scholar Rock / SEC INOVIO / SEC BioXcel Therapeutics / SEC Capricor Therapeutics BridgeBio Pharma / SEC PolyPid / SEC Exelixis / SEC Mineralys Therapeutics / SEC
UPCOMING CATALYSTS · REAL DATA
2026–2027年 今後の重要カタリスト
NYSE・Nasdaq上場の創薬企業から、株価と開発価値を大きく動かし得る臨床データ発表を優先し、規制判断・申請・試験開始とともに一次情報で確認して整理しています。
- 掲載イベント
- 58
- 臨床データ
- 41
- 対象期間
- 2026–2027
日付の読み方 規制当局の審査目標日は日付で、企業の見通しは公表された精度のまま表示します。四半期は暦年基準で、7–9月、10–12月のように表記します。
CLINICAL DATA READOUTS · PRIORITY
臨床データ発表
初期ヒトPoC、Phase 2トップライン、Phase 3・登録試験データを優先掲載しています。予定時期は企業ガイダンスであり、変更される場合があります。
41 EVENTS
Beam Therapeutics / SEC
RexaceractのPhase 1b 9カ月延長データ
パーキンソン病Phase 1b延長試験の9カ月データを国際学会で発表する予定です。
次に見る点GBA1変異の有無をまたぐ臨床シグナル、運動・非運動症状、バイオマーカー、長期安全性とPhase 2用量。RAP-219の双極性躁病Phase 2トップライン
双極性I型障害の躁病を対象とするRAP-219 Phase 2試験のトップライン結果を予定しています。
次に見る点躁症状スコアの効果量、発現速度、鎮静・認知・運動系安全性、精密医療仮説の検証。KT-579のPhase 1健常者データ予定
IRF5分解薬KT-579のPhase 1健常者試験データを2026年10–12月に公表する計画です。
次に見る点標的分解率、PK/PD、用量依存性、安全性、自己免疫疾患での開発用量。KT-621 BROADEN2 Phase 2bデータ予定
アトピー性皮膚炎を対象とするSTAT6分解薬KT-621のBROADEN2 Phase 2bデータを年末までに公表する計画です。
次に見る点EASIなどの臨床効果、用量反応、安全性、Phase 3へ進む根拠の強さ。BEAM-301の初期臨床データ予定
糖原病Ia型を対象とするin vivo Base Editing候補BEAM-301について、会社は2026年内の初期臨床データ公表を見込んでいます。
次に見る点標的編集率、代謝指標、LNP送達、肝安全性、bystander／off-target評価。ROIVRoivant Sciences臨床データ
MosliciguatのPH-ILD Phase 2トップライン
間質性肺疾患に伴う肺高血圧を対象とする吸入sGC活性化薬mosliciguatのPhase 2トップラインを予定しています。
次に見る点肺血管抵抗、運動耐容能、酸素化、忍容性、吸入製剤としての差別化とPhase 3設計。ROIVRoivant Sciences臨床データ
Brepocitinibの非感染性ぶどう膜炎Phase 3データ
非感染性ぶどう膜炎を対象とするbrepocitinibのPhase 3試験トップラインを予定しています。
次に見る点治療失敗までの時間、ステロイド削減、視力・炎症所見、感染症や血栓を含む安全性。IMVTImmunovant臨床データ
IMVT-1402の皮膚ループスPhase 2トップライン
完全登録済みの皮膚エリテマトーデスPhase 2 proof-of-concept試験のトップライン結果を予定しています。
次に見る点皮膚疾患活動性、IgG低下との用量反応、アルブミン・LDLへの影響、安全性と登録試験への移行。IMVTImmunovant臨床データ
IMVT-1402の難治性RA追加データ
ACPA陽性の難治性関節リウマチプログラムについて、初期16週結果に続く追加更新を予定しています。
次に見る点ACR50/70の持続性、盲検期との整合性、ステロイド・背景治療、安全性と登録可能性。CABACabaletta Bio臨床データ
Rese-celの前処置なし投与データ更新
RESET-PV・RESET-SLEの前処置なし低用量長期データと、複数自己免疫疾患での高用量データ更新を予定しています。
次に見る点B細胞枯渇、臨床反応、持続性、CRS・ICANS、前処置省略による有効性と外来化の成立性。EDP-978のPhase 1トップライン
蕁麻疹向け経口KIT阻害薬EDP-978のPhase 1トップライン結果を予定しています。
次に見る点PK、KIT阻害のバイオマーカー、血球・肝機能・皮膚関連安全性、反復投与用量。KODKodiak Sciences臨床データ
KSI-101 PEAK Phase 3トップライン
黄斑浮腫を伴う網膜炎症を対象とするKSI-101のPEAK Phase 3トップラインを予定しています。
次に見る点視力、網膜厚、炎症制御、投与間隔、安全性、PINNACLEとの再現性。HELPHelus Pharma臨床データ
HLP003 APPROACH Phase 3トップライン
大うつ病性障害を対象とするHLP003のpivotal APPROACH Phase 3試験トップラインを予定しています。
次に見る点MADRSの効果量、発現速度、持続性、心理作用・心血管安全性、2本目のEMBRACEとの整合性。ALXOALX Oncology臨床データ
ALX2004のPhase 1安全性データ
EGFR発現固形がんを対象とする抗体薬物複合体ALX2004の用量漸増Phase 1安全性データを予定しています。
次に見る点DLT・RP2D、血液・眼・肺毒性、PK、初期腫瘍縮小とEGFR発現との関係。Risto-cel BEACON更新データ
鎌状赤血球症Phase 1/2 BEACON試験の成人・青年患者の更新データを年末までに公表する予定です。
次に見る点VOC消失、HbF・総Hb、輸血不要、長期生着、安全性、CASGEVYとの差別化とBLA裏付け。EDITEditas Medicine臨床データ
EDIT-401の初期ヒトPoC
HeFHを対象とするin vivo CRISPR編集候補EDIT-401について、年末までの初期ヒトproof-of-conceptデータを見込んでいます。
次に見る点LDL-C・Lp(a)・ApoB低下、用量反応、肝酵素、off-target、編集持続性。ZBIOZenas BioPharma臨床データ
ObexelimabのSLE Phase 2トップライン
全身性エリテマトーデスを対象とするobexelimab Phase 2試験のトップラインとバイオマーカーデータを予定しています。
次に見る点SLE疾患活動性、ステロイド削減、B細胞機能抑制、感染症、安全性とPhase 3移行。EPX-100 ARGUS Phase 3トップライン
Dravet症候群を対象とするEPX-100のグローバルPhase 3 ARGUS試験トップラインを予定しています。
次に見る点運動発作頻度、レスポンダー率、既存抗てんかん薬との併用、安全性とLGS試験との一貫性。EPX-100 LIGHTHOUSE Phase 3トップライン
Lennox-Gastaut症候群を対象とするEPX-100 Phase 3 LIGHTHOUSE試験トップラインを予定しています。
次に見る点drop seizure頻度、レスポンダー率、認知・行動、安全性、2つのDEE適応での再現性。ALTO-300のMDD Phase 2bトップライン
バイオマーカー選択した大うつ病性障害患者を対象とするALTO-300 Phase 2bトップラインを予定しています。
次に見る点MADRS、バイオマーカー陽性集団での効果、全体集団との差、PK遵守、安全性。LB-102 NOVA-2 pivotal Phase 3トップライン
統合失調症を対象とするLB-102のpivotal NOVA-2 Phase 3試験トップラインを予定しています。
次に見る点PANSS、発現速度、体重・代謝・プロラクチン・QT、安全性とNDAに必要な再現性。CABACabaletta Bio臨床データ
RESET-Myositis登録コホートデータ
成人皮膚筋炎・抗合成酵素症候群17例の登録コホートデータを予定し、成功すれば2027年下期BLAの根拠となります。
次に見る点16週TIS反応、免疫抑制薬離脱、持続性、CRS・ICANS、外来投与、単群試験としての説得力。KODKodiak Sciences臨床データ
KSI-101 PINNACLE Phase 3トップライン
黄斑浮腫を伴う網膜炎症を対象とするKSI-101の2本目のPhase 3トップラインを予定しています。
次に見る点PEAKとの再現性、視力・網膜厚・炎症、投与間隔、安全性、申請パッケージ完成度。ALXOALX Oncology臨床データ
Evorpacept ASPEN-09-Breast Phase 2トップライン
HER2陽性乳がん80例で、evorpacept＋trastuzumabのPhase 2トップラインを予定しています。
次に見る点奏効率・奏効持続、HER2発現別効果、CD47阻害の貧血・血小板、安全性と比較対照の解釈。ALTO-100の双極性うつPhase 2bトップライン
認知バイオマーカーで選択した双極性うつ病患者を対象とするPhase 2bトップラインを予定しています。
次に見る点MADRS、躁転、認知バイオマーカーの予測性、PK遵守、安全性。TPST-4003 in vivo CAR-T初期データ
重症筋無力症または多発性硬化症を対象とするCD19/BCMA二重標的in vivo mRNA CAR-Tの初期臨床データを予定しています。
次に見る点CAR発現、B細胞・形質細胞枯渇、臨床反応、CRS・ICANS、再投与可能性、約10例IITの限界。GlyphAllo Phase 2bトップライン
神経ステロイド経路を標的とするGlyphAlloのPhase 2bトップラインを予定しています。
次に見る点主要症状スコア、用量反応、眠気・運転能力、安全性、作用機序バイオマーカー。VANTAGE PBC Phase 2bトップライン
原発性胆汁性胆管炎を対象とするVANTAGE Phase 2b試験のトップラインを予定しています。
次に見る点ALP・ビリルビン、掻痒、肝安全性、背景治療別効果、後期開発への用量選択。PRMEPrime Medicine臨床データ
PM577aのin vivo Prime Editing初期データ
Wilson病を対象とするPM577a Phase 1/2試験の初期臨床データを予定しています。
次に見る点ATP7B編集、銅代謝、LNP送達、肝安全性、off-target、既存キレート療法からの移行可能性。PRMEPrime Medicine臨床データ
PM647のAATD初期臨床データ
AAT欠損症のPiZ変異を修復するin vivo Prime Editing候補PM647の初期臨床データを予定しています。
次に見る点編集率、M-AAT回復、Z-AAT低下、肺・肝双方の生物学的効果、LNP・肝安全性。EDITEditas Medicine臨床データ
EDIT-401 Phase 1/2 Part 1トップライン
HeFH Phase 1/2試験の用量探索Part 1を完了し、トップライン結果を公表する計画です。
次に見る点約18例での用量反応、LDL-C・Lp(a)、肝安全性、編集持続性、ランダム化Part 2への用量選択。IMVTImmunovant臨床データ
IMVT-1402のGraves病登録試験トップライン
Graves病を対象とするpotentially registrational試験のトップラインを予定しています。
次に見る点甲状腺機能正常化、抗甲状腺薬離脱、抗体・IgG低下、寛解持続、安全性。IMVTImmunovant臨床データ
IMVT-1402の重症筋無力症登録試験トップライン
重症筋無力症を対象とするpotentially registrational試験のトップラインを予定しています。
次に見る点MG-ADL、QMG、発現速度、IgG低下、レスキュー治療、安全性と既存FcRn薬との差別化。Zelicapavir LOTUS Phase 2bトップライン
小児RSV感染症を対象とするzelicapavir Phase 2b LOTUS試験のトップラインを予定しています。
次に見る点ウイルス量、症状改善、入院・酸素、治療開始時期、安全性、耐性。Zelicapavir RESOLVE Phase 2b初期データ
高リスク成人RSVを対象とする登録指向Phase 2b/3 RESOLVE試験のPhase 2bデータを予定しています。
次に見る点症状・ウイルス量、重症化・入院、安全性、開始48時間超での効果、Phase 3継続判断。CNTY-813 iPSC膵島細胞の初期臨床データ
1型糖尿病を対象とする免疫回避型iPSC由来膵島細胞CNTY-813の初期臨床データを予定しています。
次に見る点C-peptide、インスリン必要量、低血糖、細胞生着、免疫回避、腫瘍原性と免疫抑制の要否。ALTO-207の治療抵抗性うつPhase 2bトップライン
治療抵抗性うつ病を対象とするpotentially registrational Phase 2bトップラインを予定しています。
次に見る点MADRS、快感消失、pramipexole関連有害事象、ondansetron併用、安全性とPhase 3との整合性。KT-621 BREADTH Phase 2b喘息データ
中等症～重症好酸球性喘息を対象とする経口STAT6分解薬KT-621のPhase 2bデータを予定しています。
次に見る点増悪率、肺機能、症状、バイオマーカー、経口薬の安全性、ADデータとの作用機序一貫性。DURAVYUのDME Phase 3トップライン
糖尿病黄斑浮腫を対象とする持続送達DURAVYU Phase 3プログラムのトップラインを予定しています。
次に見る点視力、網膜厚、救済注射回数、持続期間、眼内炎症・眼圧、安全性。Pemvidutide RESTORE Phase 2 ALDトップライン
アルコール関連肝疾患を対象とする48週RESTORE Phase 2試験のトップラインを予定しています。
次に見る点肝硬度、ELF、飲酒量、体重、肝安全性、24週・48週の整合性と後期試験設計。COMPANY GUIDANCE · REAL DATA
その他の開発マイルストーン
申請、試験開始など、臨床データ発表以外の会社公表マイルストーンです。
5 EVENTS
PM647のIND／CTA提出予定
Alpha-1 antitrypsin deficiencyを対象とするin vivo Prime Editing候補PM647について、会社は2026年7–9月のINDおよび／またはCTA提出を見込んでいます。
次に見る点規制申請の受理、LNP送達、編集効率、オフターゲットと肝安全性の前臨床パッケージ。RESET-SSc登録試験の開始予定
全身性強皮症関連間質性肺疾患を対象に、rese-celの約25例の登録試験を2026年10–12月に開始する計画です。
次に見る点試験開始、FVCベースの主要評価項目、前処置と外来投与の運用、登録速度。in vivo mRNA CAR-TのPhase 1開始予定
WestGeneと共同で、重症筋無力症患者を対象とするin vivo mRNA CAR-TのPhase 1試験を2026年下期に開始する計画です。
次に見る点規制許可、初回投与、体内CAR発現とB細胞枯渇、安全性、反復投与設計。Risto-celのBLA提出見通し
鎌状赤血球症を対象とするex vivo Base Editing細胞医薬risto-celについて、会社は早ければ2026年末のBLA提出を見込んでいます。
次に見る点提出時期、製造・品質データ、長期追跡、安全性、承認申請パッケージの完成度。Lonvo-z BLAのFDA受理見通し
遺伝性血管性浮腫に対する一回投与のin vivo CRISPR治療lonvo-zについて、会社は2026年下期のFDAによるBLA受理を見込んでいます。
次に見る点BLA受理、審査区分、長期安全性、編集持続性、商用LNP製造と上市時期。REGULATORY DATES · REAL DATA
規制当局の審査目標日
PDUFAなど、企業が公表したFDAの目標日。承認を保証する日ではありません。
12 EVENTS
ZidesamtinibのFDA審査目標日
ROS1 TKI治療歴のあるROS1陽性非小細胞肺がんを対象とするzidesamtinib NDAについて、FDAが設定した審査目標日です。
次に見る点承認可否、ラベル対象、脳転移を含む有効性評価、安全性と上市準備。UX111のFDA審査目標日
Sanfilippo症候群A型を対象とするAAV9遺伝子治療UX111について、FDAが設定したBLA再申請の審査目標日です。日付は承認を保証するものではありません。
次に見る点迅速承認の判断、主要バイオマーカーの受け止め、確認試験と長期安全性の条件。RelutrigineのFDA審査目標日
SCN2A・SCN8A発達性てんかん性脳症を対象とするrelutrigine NDAの優先審査目標日です。日付は承認を保証するものではありません。
次に見る点有効性と安全性の総合判断、対象患者のラベル、希少小児疾患での導入・アクセス条件。BFRIBiofronteraPDUFA
Ameluz PDTの適応拡大に関するFDA審査目標日
表在型基底細胞がんへの適応拡大を求めるAmeluz光線力学療法のsNDAについて、FDAが設定した審査目標日です。日付は承認を保証するものではありません。
次に見る点適応範囲、光源との組み合わせ条件、安全性、既存治療に対する臨床上の位置づけ。SRRKScholar RockPDUFA
ApitegromabのFDA審査目標日
脊髄性筋萎縮症を対象とするapitegromab BLAについて、FDAが設定した審査目標日です。会社は2つの充填仕上げ施設を承認経路として準備しています。
次に見る点製造施設の審査、SAPPHIRE Phase 3のベネフィット・リスク評価、ラベルと上市条件。INO-3107のFDA審査目標日
再発性呼吸器乳頭腫症を対象とするDNA医薬INO-3107 BLAの審査目標日です。FDAの迅速承認経路で審査されています。
次に見る点迅速承認の可否、確認試験要件、投与回数削減の臨床的意義と商業化条件。IGALMI在宅使用のFDA審査目標日
双極性障害または統合失調症に伴う急性興奮に対するIGALMIの在宅使用を求めるsNDAの審査目標日です。
次に見る点在宅投与の安全管理、対象患者と使用条件、商業化資金と販売体制。DeramiocelのFDA審査目標日
Duchenne型筋ジストロフィーを対象とする細胞医薬deramiocel BLAについて、追加資料提出後に延長された審査目標日です。
次に見る点上肢機能に絞った適応、追加追跡解析、安全性、製造一貫性と最終ラベル。BBIOBridgeBio PharmaPDUFA
BBP-418のFDA審査目標日
LGMD2I/R9を対象とするBBP-418 NDAについて、優先審査として設定されたFDA審査目標日です。
次に見る点機能評価とバイオマーカーの受け止め、ラベル、希少筋疾患での診断・導入体制。D-PLEX100のFDA審査目標日
腹部結腸直腸手術後の手術部位感染予防を対象とする局所徐放製剤D-PLEX100 NDAの優先審査目標日です。
次に見る点感染リスク低減の臨床的意義、安全性、製造、Azurityとの上市準備。Zanzalintinib併用療法のFDA審査目標日
既治療の転移性大腸がんに対するzanzalintinib＋atezolizumab NDAの標準審査目標日です。
次に見る点全生存期間データの評価、対象患者、併用療法の安全性と競争力。LorundrostatのFDA審査目標日
他の降圧薬と併用する高血圧治療薬lorundrostat NDAについて、FDAが設定した審査目標日です。
次に見る点血圧低下の再現性、高カリウム血症などの安全性、ラベルと市場での位置づけ。