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REAL DATA · UPDATED 2026-09-01
PRME

Prime Medicine, Inc.

Cas9 nickase、reverse transcriptase、pegRNAを組み合わせ、DNA二本鎖切断を必要とせずに指定配列を書き込むPrime Editingを開発する企業。ex vivoでヒトPoCを示し、肝臓向けin vivoプログラムが臨床段階へ移行している。

Prime EditingWilson病AAT欠損症慢性肉芽腫症
終値
$4
2026-08-26
推計時価総額
$6.73億
SEC shares adjusted
企業フェーズ
Phase 2あり・上市品なし
PM359はPhase 1/2試験で患者データが報告され、PM577aもグローバルPhase 1/2へ進行している。上市品はない。
上場
2022
Nasdaq Global Market
時価総額とカタリストを読み込んでいます…
PIPELINE

主要パイプライン

製品・試験単位で、標的、疾患、開発段階を分離しています。

PROGRAMMODALITY / TARGETDISEASESTAGE
TECHNOLOGY & BUSINESS ASSESSMENT

技術・事業評価

要点

、、を組み合わせ、を必要とせずに指定配列を書き込むを開発する企業。でヒトPoCを示し、肝臓向けプログラムが臨床段階へ移行している。

  • 企業フェーズ：Phase 2あり・上市品なし
  • 主要技術：
  • 追跡対象：4件の主要プログラム、9件の重要イベント、10件の一次情報

技術仮説と実装上の核心

が標的位置と書き込む配列の両方を指定し、で生じたからが新しいDNAを伸長する。置換・を同一原理で扱える可能性がある。

現在の検証単位：PM577a（ATP7B H1069Q／Phase 1/2開始準備）、PM647（SERPINA1 E342K / PiZ／IND/CTA準備）、PM359（NCF1／Phase 1/2・BLA協議）。プラットフォーム全体ではなく、標的・送達・疾患・用量ごとに成立性を確認する必要がある。

標準治療との差と臨床的な意味

Wilson病とAAT欠損症では慢性薬物療法、臓器管理、重症例の移植が中心。単回投与で原因変異を修復できれば治療負担を変え得るが、肝細胞へのと十分な編集率が前提。

差別化は作用機序だけでは決まらない。比較対照、患者選択、効果の大きさと持続性、安全性、投与・製造負担まで含め、実臨床で置き換わる理由が示されるかを確認する必要がある。

今後の要検証事項

今後の評価で最優先となる論点は、PM577aの肝細胞編集率と銅代謝指標である。この進捗は、現在の企業価値を支える科学的仮説が実臨床で再現されるかを判断する中核材料となる。

同時に、PM647のIND/CTA受理と初期ヒトデータ、およびPM359の持続性・生着・BLA協議を確認する必要がある。単一時点の有効性だけでなく、効果の持続性、安全域、患者間のばらつき、標準治療に対する実質的な差を一体として読むことが重要である。

事業面では、2027年までの資金余力と提携・資金調達が要点となる。これらを個別のニュースとしてではなく、開発遂行力、資本効率、製造・商業化能力が連動する一つの検証過程として継続評価する必要がある。

更新日 2026-09-01 · 評価は更新時点の情報に基づく。事実関係はページ下部の一次情報から再確認できる。
HISTORY

会社の節目

  1. Prime Editing技術を基盤に設立

  2. Nasdaq上場

  3. PM359で初期ヒトPoCを報告

  4. PM577aの米国IND・New Zealand CTAがクリア

LEADERSHIP

主要チーム

Allan Reine, M.D.Chief Executive Officer
Svetlana MakhniChief Financial Officer
Andrew Anzalone, M.D., Ph.D.Co-founder and Head of Prime Editing Platform
COMPANY PROFILE

企業情報

本社Cambridge, Massachusetts
中核技術Prime Editing
資金余力会社見通しで2027年まで
企業開示・規制資料を基に編集。最新状況は一次情報で再確認してください。
SOURCES & FRESHNESS

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科学・臨床・規制情報を出典単位で追跡できます。

company
How Prime Editing Works, Dual Flap and PASSIGEPrime Medicine · 2026-08-27
paper
Search-and-replace genome editing without double-strand breaks or donor DNANature · 2019-10-21
filing
Prime Editing platform, delivery and PASSIGE disclosuresPrime Medicine / U.S. SEC · 2025-02-28
company
FDA clearance of PM359 IND for chronic granulomatous diseasePrime Medicine · 2024-04-29
company
Strategic Prime Edited T-cell collaboration with Bristol Myers SquibbPrime Medicine · 2024-09-30
company
Prime Medicine Q2 2026 results and business updatesPrime Medicine · 2026-08-06
company
Initial PM359 Phase 1/2 human proof-of-concept dataPrime Medicine · 2025-05-19
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Strategic restructuring and CGD deprioritizationPrime Medicine · 2025-05-19
company
PM359 Phase 1/2 data publication in NEJMPrime Medicine · 2025-12-07
company
Positive resolution to arbitration with Beam TherapeuticsPrime Medicine · 2026-07-08

本画面は教育・情報提供目的であり、医療行為、投資助言または証券の推奨ではありません。時価総額は推計であり、カタリストと価格変動の因果関係を示しません。