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REAL DATA · UPDATED 2026-09-01
EDIT

Editas Medicine, Inc.

CRISPR/Casゲノム編集をin vivo医薬へ展開する企業。ex vivoのreni-cel開発を終了して事業を再集中し、現在は肝臓送達型のEDIT-401を中心に脂質異常症で初期臨床PoCを目指している。

CRISPR-Cas gene editing脂質異常症心血管疾患
終値
$3
2026-08-26
推計時価総額
$5.04億
SEC shares adjusted
企業フェーズ
全パイプラインがヒト臨床試験前
EDIT-401は2026年8月5日時点で前臨床段階で、Phase 1/2試験開始に向けたCTN提出準備中。上市品はない。
上場
2016
Nasdaq Global Select
時価総額とカタリストを読み込んでいます…
PIPELINE

主要パイプライン

製品・試験単位で、標的、疾患、開発段階を分離しています。

PROGRAMMODALITY / TARGETDISEASESTAGE
In vivo discovery programsEDIT-401で構築する肝臓送達と編集基盤の拡張候補。
CRISPR/Cas editing未開示標的
研究・前臨床
TECHNOLOGY & BUSINESS ASSESSMENT

技術・事業評価

要点

CRISPR/Casゲノム編集を医薬へ展開する企業。のreni-cel開発を終了して事業を再集中し、現在は肝臓型のEDIT-401を中心に脂質異常症で初期臨床PoCを目指している。

  • 企業フェーズ：全パイプラインがヒト臨床試験前
  • 主要技術：CRISPR-Cas gene editing
  • 追跡対象：2件の主要プログラム、11件の重要イベント、9件の一次情報

技術仮説と実装上の核心

とをで肝臓へ届け、標的遺伝子に恒久的な編集を加える基盤。EDIT-401は複数のアテローム性リポタンパク質を一度に低下させる設計を志向する。

現在の検証単位：EDIT-401（LDLR pathway / multiple atherogenic lipoproteins／Phase 1/2準備）、In vivo discovery programs（未開示標的／研究・前臨床）。プラットフォーム全体ではなく、標的・送達・疾患・用量ごとに成立性を確認する必要がある。

標準治療との差と臨床的な意味

脂質管理はスタチン、エゼチミブ、PCSK9阻害薬などの反復投与が中心。単回編集は服薬・注射負担を減らし得る一方、不可逆な編集の安全性要求は高い。

差別化は作用機序だけでは決まらない。比較対照、患者選択、効果の大きさと持続性、安全性、投与・製造負担まで含め、実臨床で置き換わる理由が示されるかを確認する必要がある。

今後の要検証事項

今後の評価で最優先となる論点は、CTN受理と実際の初回投与時期である。この進捗は、現在の企業価値を支える科学的仮説が実臨床で再現されるかを判断する中核材料となる。

同時に、ヒトでのLDL-C・Lp(a)・ApoB低下量、および肝毒性、、の評価を確認する必要がある。単一時点の有効性だけでなく、効果の持続性、安全域、患者間のばらつき、標準治療に対する実質的な差を一体として読むことが重要である。

事業面では、公募ワラントを含む希薄化と資金消費が要点となる。これらを個別のニュースとしてではなく、開発遂行力、資本効率、製造・商業化能力が連動する一つの検証過程として継続評価する必要がある。

更新日 2026-09-01 · 評価は更新時点の情報に基づく。事実関係はページ下部の一次情報から再確認できる。
HISTORY

会社の節目

  1. Editas Medicine設立

  2. Nasdaq上場

  3. reni-cel開発を終了しin vivo戦略へ集中

  4. EDIT-401をPhase 1/2準備へ進展

LEADERSHIP

主要チーム

Gilmore O'Neill, M.B., M.M.Sc.President & Chief Executive Officer
Baisong Mei, M.D., Ph.D.Chief Medical Officer
COMPANY PROFILE

企業情報

本社Cambridge, Massachusetts
中核技術in vivo CRISPR editing
先行資産EDIT-401
企業開示・規制資料を基に編集。最新状況は一次情報で再確認してください。
SOURCES & FRESHNESS

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科学・臨床・規制情報を出典単位で追跡できます。

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Initial clinical data from EDIT-101 BRILLIANCE trialEditas Medicine · 2021-09-29
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First EDIT-301 patient dosing and engraftmentEditas Medicine · 2022-07-27
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EDIT-101 proof-of-concept data and BRILLIANCE enrollment pauseEditas Medicine · 2022-11-17
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